Los resultados muestran que, incluso en una fase muy avanzada de la ceguera, las células ganglionares de la retina que han sobrevivido pueden hacerse sensibles a la luz y transmitir información visual al cerebro
La optogenética, una técnica que permite controlar las neuronas con luz, ha sido premiada esta semana con el Nobel de Medicina, y un nuevo estudio ha probado que es segura y logra una cierta recuperación de la vista, como para detectar objetos, en pacientes con retinitis pigmentosa avanzada.
La investigación que publica New England Journal of Medicine reproduce, con un mayor número de personas, la publicada hace cinco años sobre el primer caso de un hombre que quedó ciego debido a esa enfermedad degenerativa al que se le aplicó una terapia basada en optogenética.
En un nuevo ensayo en fase inicial la terapia se aplicó a diez personas aquejadas de retinitis pigmentosa, con poca o ninguna visión residual. El primer objetivo era establecer su seguridad y el equipo obtuvo resultados alentadores en ese sentido.
Dentro de los límites del estudio, los investigadores concluyeron que la combinación de terapia génica y unas gafas de estimulación lumínica era segura.
Los resultados muestran que, incluso en una fase muy avanzada de la ceguera, las células ganglionares de la retina que han sobrevivido pueden hacerse sensibles a la luz y transmitir información visual al cerebro.
La mayoría de los efectos secundarios oculares fueron leves o moderados e incluyeron inflamación temporal y aumentos de corta duración de la presión ocular. Se produjo un efecto grave inmediatamente después de la inyección, que se resolvió a los pocos minutos tras el tratamiento.
El tratamiento no restableció la visión normal ni la capacidad de leer o reconocer rostros, pero siete personas desarrollaron una mayor sensibilidad a la luz y seis alcanzaron el umbral predefinido para una mejora clínicamente significativa, informó la Universidad de Pittsburgh (EE.UU.), que encabezó el estudio.
Cuatro de los ocho pacientes que completaron las pruebas de comportamiento visual mejoraron en tareas como detectar o localizar objetos y un número aún mayor mejoró a la hora de encontrar una puerta o seguir una línea mientras llevaban puestas unas gafas especiales que forman parte del tratamiento.
Los pacientes que dedicaron más tiempo a aprender a utilizar las gafas tendían a obtener mejores resultados en las pruebas de detección de objetos, lo que sugiere que la rehabilitación puede ser un componente importante de la terapia optogenética.
Las mediciones de la actividad cerebral mostraron señales compatibles con la llegada de información visual a las áreas visuales del cerebro.
Este estudio es «un hito importante para la restauración de la visión mediante optogenética», al demostrar que efectos observados en un solo paciente pueden reproducirse, y «sienta las bases para el desarrollo de terapias futuras más sensibles y eficaces», dijo Stefan Futterknecht, del Hospital Adolphe de Rothschild (Francia) y uno de los firmantes del artículo.
La terapia consiste en introducir un gen que produce una proteína sensible a la luz, la ChrimsonR, en las células ganglionares de la retina supervivientes, a través de una inyección en el ojo.
La proteína se activa mediante un sistema de prótesis visual, en forma de gafas especiales con una cámara integrada que envía información visual a un procesador portátil, el cual la convierte en patrones de luz.
Un proyector situado dentro de las gafas devuelve al ojo esos patrones de luz, que tienen longitudes de onda específicas diseñadas para activar ChrimsonR en las células retinianas modificadas.
La terapia génica hace que las células retinianas supervivientes sean sensibles a la luz, y las gafas proporcionan la señal luminosa que necesitan.
Los resultados muestran que, incluso en una fase muy avanzada de la ceguera, las células ganglionares supervivientes pueden hacerse sensibles a la luz y transmitir información visual al cerebro, lo que sienta las bases para desarrollar terapias optogenéticas más sensibles y eficaces en el futuro.
